Stammzelltransplantation noch im Mutterleib

23.11.2009: Eine Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen noch vor der Geburt soll Kindern mit genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen helfen. Dr. Joanne Kurtzberg von der Duke University in Durham, USA möchte auf diese Weise bis 2014 im Rahmen einer Studie 12 Patienten behandeln.

Aus bisherigen Studien ist bekannt, dass eine Stammzelltransplantation bei genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen umso bessere Ergebnisse zeigt, je eher sie erfolgt. Eine Behandlung des Babys bereits vor der Geburt ist eine konsequente Fortführung der bisherigen Erkenntnisse und bislang einmalig auf der Welt.

An der Studie können werdende Mütter teilnehmen, deren Kinder ein erhöhtes Risiko für bestimmte genetisch bedingte Speicherkrankheiten wie etwa Morbus Krabbe oder das Tay-Sachs-Syndrom aufweisen. Wenn zu Beginn der Schwangerschaft ein derartiger genetischer Defekt diagnostiziert wird, erhält das Baby in der 12. bis 14. Schwangerschaftswoche gespendetes Nabelschnurblut direkt in den Bauchraum injiziert. Bis zur Geburt haben die Zellen dann Zeit „anzuwachsen“. Wird nach der Geburt des Kindes festgestellt, dass die Spenderzellen nicht mehr vorhanden sind oder die vorhandenen Spenderzellen den Defekt nicht ausgleichen können, wird eine konventionelle Transplantation in den ersten Wochen nach der Geburt durchgeführt.

„Die Idee ist, dem Baby Stammzellen eines gesunden Spenders zu geben, die das Potential haben, die gestörten Gene durch gesunde Gene zu ersetzen“, sagt Kurtzberg, eine Pionierin auf dem Gebiet der Stammzelltherapien bei Kindern.

Es gibt etwa 45 bekannte genetisch bedingte Stoffwechselerkrankungen, auch lysomale Speicherkrankheiten genannt. Allen ist gemein, dass die Aktivität bestimmter Enzyme deutlich herabgesetzt ist, wodurch Stoffwechselprodukte nicht ausreichend abgebaut werden können. Diese sammeln sich im Laufe der Zeit im Körper an, was schließlich zu Organ- und Gewebeschäden führt. Etwa eins von 7.500 Kindern ist von einer solchen Erkrankung betroffen. Bei einigen Erkrankungen konnten Enzymersatztherapien etabliert werden, bei anderen existieren noch keine Therapiemöglichkeiten. In vielen Fällen ist die Lebenserwartung der kleinen Patienten daher stark verkürzt.

Mehr Informationen:
Wikipedia
Klinische Studien in den USA
Website der Duke University