Nabelschnurblut-Stammzellen beheben Genmutation

21.08.2009: Die Transplantation von Stammzellen aus Nabelschnurblut bei jungen Patienten mit Wiskott-Aldrich Syndrom kann sowohl die Symptome beheben, als auch den Gendefekt korrigieren. Dem koreanischen Forscher Young-Ho Lee und seinem Team der Hanyang Universitätsklinik gelang dies bei der Behandlung zweier Jungen, bei denen kurz nach der Geburt diese Erkrankung diagnostiziert wurde.

Beide Patienten erhielten im Alter von gut einem Jahr eine Nabelschnurblut-Transplantation mit Stammzellen unverwandter Spender. Trotz des Abweichens von einem bzw. zwei von sechs HLA-Gewebemerkmalen, kam es zu keiner Abstoßungsreaktion, was durch die sehr gute Verträglichkeit von Nabelschnurblut begründet wird. Zum ersten Mal konnte dabei neben der Behebung der Symptome des Wiskott-Aldrich-Syndroms auch eine Korrektur des fehlerhaften Gens nachgewiesen werden. Das betroffene Gen wies nach der Transplantation eine normale Sequenz auf.

Von der äußerst seltenen Erkrankung, bei der die Blutgerinnung und das Immunsystem gestört sind, sind fast ausschließlich männliche Patienten betroffen. Sie tritt häufig bereits in den ersten Lebensjahren auf und äußert sich durch eine niedrige Anzahl von Blutplättchen (Thrombozytopenie), Hautausschläge und wiederkehrenden Infektionen. Junge Patienten leiden oftmals gleichzeitig an Autoimmunerkrankungen und hämolytischer Anämie.