Verbesserung des Hörvermögens nach Stammzelltransplantation bei Kindern mit Mukopolysaccharidose

18.03.2013: Forscher der Duke University in Durham (USA) haben eine Verbesserung der Innenohr-Hörleistung von jungen Patienten festgestellt, nachdem diese wegen einer Mukopolysaccharidose-Erkrankung eine Stammzelltransplantation erhalten hatten. Durch Auswertung von 30 Patientenakten aus dem Zeitraum von 1999 bis 2009 konnten sie zeigen, dass sich bei einem überwiegenden Teil der behandelten Kinder sowohl das Hörverhalten als auch die Aktivität des Hirnstamms besserten.

Mehr als 500 Patienten wurden in dem Zeitraum wegen einer Form der Mukopolysaccharidose (MPS) in der Klinik behandelt und erhielten Blutstammzellen eines Spenders transplantiert. Jedoch konnte nur bei 30 Patienten anhand von Untersuchungsprotokollen der genaue Verlauf der Hörleistung vor und nach der Transplantation nachgewiesen und ausgewertet werden. Ausgewertet wurden die Ergebnisse verschiedener Hörtests bei Kindern zwischen 5 und 44 Monaten. Dabei wurden u.a. die Blickrichtung der Kinder als Antwort auf einen auditiven Reiz und die Aktivität des auditorischen Hirnstamms untersucht.

Die Ergebnisse zeigen, dass bei 20 der 30 Patienten eine Verbesserung der Innenohrleistung nach der Transplantation eingetreten ist. Vor allem Kinder, die jünger als 25 Monate waren, zeigten bessere Ergebnisse – vermutlich weil in diesem Alter die Schädigungen an verschiedenen Organen, die durch die MPS-Erkrankung entstehen, noch nicht so weit fortgeschritten sind.

Bei der Mukopolysaccharidose handelt es sich um eine genetisch bedingte lysomale Speicherkrankheit. Dabei werden Zuckerabbauprodukte, die beim Stoffwechsel entstehen, wegen eines Enzymmangels nicht abgebaut, sondern sammeln sich in den Zellen an. Diese Ablagerungen führen mit fortschreitendem Alter zu Organschäden. Die Betroffenen leiden je nach MPS-Typus vor allem unter einer verzögerten geistigen Entwicklung, Skelettfehlbildungen und Schädigungen an Augen, Innenohr, Herz, Milz, Lunge und Leber.

Bislang wird MPS vor allem durch Enzymersatztherapien behandelt, bei der die Symptome gemildert werden können. Eine langfristige Korrektur der Stoffwechselaktivitäten und neurologische Verbesserungen sind aber nur durch eine Stammzelltransplantation zu erreichen, jedoch auchnicht bei allen Formen von MPS.